Jak się bada skuteczność szczepionek?

Szczepionki, przed dopuszczeniem do stosowania są oceniane w kolejnych, jasno określonych etapach. Nowe eksperymentalne szczepionki, podobnie jak klasyczne leki, są najpierw dokładnie testowane w badaniach przedklinicznych czyli w eksperymentach laboratoryjnych i badaniach na zwierzętach, następnie w badaniach klinicznych czyli przeprowadzanych na ludziach.

Jeśli potrzeba nowej szczepionki zostanie uznana, rozpoczynają się prace w laboratoriach. Badacze poszukują metod wzbudzenia odporności w organizmie człowieka. Badają wtedy mechanizmy odporności po naturalnym zachorowaniu, szukają odpowiednich antygenów, które mogą wzbudzić syntezę przeciwciał. Badając drobnoustroje chorobotwórcze próbują zmniejszyć zjadliwość bakterii lub wirusów, czyli doprowadzić do ich osłabienia (atenuacji), tak aby drobnoustrój wzbudzał odporność, a nie wywoływał choroby. Ostatni etap prac laboratoryjnych obejmuje eksperymenty na zwierzętach, które bywają bardzo żmudne i pracochłonne, gdyż wiele drobnoustrojów wywołujących choroby u człowieka, nie powoduje ich u zwierząt lub tylko u niektórych gatunków.

Jeżeli wyniki przeprowadzonych badań są korzystne, nowa szczepionka poddawana jest kolejnym etapom badań klinicznych na ludziach.

• Faza I. Badanie pierwszej fazy jest pierwszym doświadczeniem klinicznym, w którym nowa, eksperymentalna szczepionka zostanie podana ludziom. Badanie może trwać do 2 lat i zwykle obejmuje grupę od 20 do 100 ochotników. Podstawowym celem fazy I jest zebranie danych na temat bezpieczeństwa – zwraca się szczególną uwagę na ewentualne skutki uboczne szczepionki. Badanie może również dostarczyć danych dotyczących dawki i schematu podawania, koniecznych do uzyskania optymalnej odpowiedzi immunologicznej. Ochotnicy biorący udział w fazie I mogą różnić się wiekiem od grupy docelowej, dla której przeznaczona jest nowa szczepionka. Zdarzało się, że badania I fazy były prowadzone na dorosłych ochotnikach, mimo, że szczepionka była przeznaczona dla dzieci. Jeżeli obserwacje poczynione w fazie I pokazują, że eksperymentalna szczepionka jest bezpieczna, dobrze tolerowana i wydaje się być obiecująca, może trafić do fazy II.
• Faza II. Badania fazy drugiej zwykle trwają dłużej niż 2 lata i obejmują od 100 do 300 ochotników. W tej fazie zbiera się więcej informacji na temat bezpieczeństwa stosowania i immunogenności. Wieloletnie badania kliniczne szczepionek można czasami przyspieszyć dzięki badaniom fazy pośredniej (fazy IIb), które umożliwiają wstępną ocenę skuteczności nowej szczepionki, przez porównanie zapadalności wśród ochotników z grupy szczepionej i nieszczepionej grupy kontrolnej. Badania fazy IIb, znane również „proof-of-concept” są mniej liczne niż typowe badanie III fazy i zazwyczaj wymagają udziału 2000 do 9000 ochotników. Warunkiem przeprowadzenia badań fazy IIb jest istnienie ludzkiego modelu choroby. Badania te mogą być uzasadnione z punktu widzenia etyki, pod warunkiem rygorystycznego przestrzegania dobrze opracowanego protokołu, prowadzenia przez wykwalifikowanych i etycznych badaczy oraz wprowadzenia ścisłych zabezpieczeń dla uczestników.
• Faza III. Najbardziej obiecujące nowe szczepionki przechodzą do fazy III, z udziałem 10.000 lub większej liczby ochotników. Badania fazy III mogą trwać do 4 lat i są zaprojektowane w celu uzyskania wystarczającej ilości danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności by uzyskać akceptację organów rejestrujących i nadzorczych. Ze względów etycznych w USA wprowadzono ustawowo zasadę badania skuteczności szczepień na modelach zwierzęcych, bo trudno byłoby sobie wyobrazić badanie skuteczności szczepień przeciwko śmiertelnym chorobom takim jak wścieklizna czy gorączka krwotoczna Ebola z nieszczepioną grupą kontrolną.